由批准制改为到期默认制,“救命药”上市大提速

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近日,国家药品监督管理局发布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》,临床试验申请由批准制改为到期默认制。业内认为,此举将降低企业成本,节约药品研发和上市时间,有利于国人更快地享受到国内外抗癌药等“救命药”带来的健康保障。

这并非我国第一次针对药品审评审批以及加快新药上市出台举措。自2015年国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》,启动药品医疗器械审评审批改革以来,我国针对国内临床需求,科学简化审评审批流程,加快临床急需的国内外新药审评审批。抗癌药等“救命药”在国内的上市时间更快了,药品的种类也更丰富了。

从“慢半拍”到“分秒必争”

药品是否安全、有效,关系公众生命健康,世界各国均对药品实施严格的市场准入管理,审批制为国际通行的做法。药品申请人先向拟上市国家的药品监管部门提出临床试验申请,获得批准后方可开展临床试验,完成临床试验后提出上市申请;上市审查针对人体临床试验结果和生产工艺等进行评价,符合安全、有效、质量可控性要求的批准上市。

过去,我国要求在国内上市的药品必须在我国开展临床试验,以保证该药品在中国人身上能够安全有效。而且,为了保证临床试验受试者的安全,进口药品要先在国外完成一期临床后,才可以到国内申请临床试验。这些因素某种程度上导致一些国外新药在我国上市时间“慢半拍”。随着药审改革的推进,药品审评审批程序不断优化,这个问题得到极大改善。

近年来,我国对抗癌药、儿童用药、罕见病药品等临床急需药品实行优先审评,大大缩短了审评时限。同时,制定《临床急需药品有条件批准上市的技术指南》,对早期临床试验显示疗效的药品,可附条件批准上市,提早用于无法继续等待的急需患者。制定《接受境外临床试验数据的技术要求》,取消了境外新药在原产国上市后才能到我国申报的限制,逐步解决国外新药不能在中国同步上市的问题,使我国患者可以同步享受国外新药。

根据国家药监局发布的一组数据,可看出成效已逐步显现:从243天到114天,这分别是我国2014年和2017年批准进口抗癌药临床试验的平均时间,3年里缩短了129天。从420天到111天,这分别是我国2014年和2017年批准进口抗癌药上市的平均时间,缩短了309天。九价HPV疫苗等药品纳入了优先审评审批通道,以境外临床试验数据为基础,结合种族敏感性研究数据,经过审评后批准上市,提前2年进入中国。

而且,新举措还在密集出台,“救命药”上市时间“分秒必争”。除了上文提到的国家药监局最近出台政策将临床试验申请由批准制改为到期默认制,今年4月,国家药监局发文取消进口化学药品的口岸检验,药品从口岸通关后可直接配送至医院、药店,这可以使国外新药进入中国的时间缩短2~3个月。5月,国家药监局与国家卫健委联合发文规定,对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病的药品,同时经研究确认不存在种族差异的,申请人无须申报临床试验,可直接以境外临床试验数据申报上市,这可以使抗癌药等进口药品在中国的上市时间加快1~2年。

国家药监局表示,他们正准备组织专家对正在审评审批的201个新药和未到我国申报的138个新药进行研究分类,筛选出抗癌药、抗艾滋病药、罕见病药品等临床急需药品。对符合上述新政要求的,集中审评力量加快审评。罕见病药品3个月内审结,其他临床急需药品6个月内审结,进一步缩短上市时间。

从无药可用到多选择和用得起

审评审批加速,抗癌药等“救命药”不仅上市的时间缩短,上市的药品种类也越来越多,满足不同患者的需求。根据国家药监局提供的数据,2017年我国申报临床试验的抗癌药品279个,比2014年的155个增长了80%;批准进口抗癌药品19个,比2014年的5个增长280%,国内患者可选择的抗癌药更多了。

另据国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称“药审中心”)介绍,过去十年来我国共批准38个抗肿瘤新药上市,包括34个国外的原研药和4个国内自主研发的创新药,覆盖肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、白血病、淋巴瘤等多个肿瘤类型。一些有突出治疗优势的抗肿瘤药物得以加速在中国上市,如索拉非尼(治疗肝癌)、舒尼替尼(治疗肾癌)、克唑替尼(治疗肺癌)、奥希替尼(治疗肺癌)等,均在距国外上市后一年左右的时间获批在中国上市。此外,还有近10个国内自主研发的创新药申报上市,包括当前研发最热的PD-1抑制剂。

“原研药改善了我国癌症病人无药可用的局面,但是由于原研药定价较高,真正能够用得起的病人占少数。因此,我们也致力于推动抗肿瘤仿制药尽快尽早上市,以期通过市场调节,降低用药成本。”药审中心有关专家告诉记者,我国还鼓励已在欧盟、美国或日本批准上市的仿制药在国内共线申报,并可获得优先审评审批的资格。

2011年以来,药审中心共批准了91个抗肿瘤仿制药,伊马替尼、达沙替尼、吉非替尼、来那度胺、硼替佐米等重要的仿制药获批上市,解决了药物可及性和可支付问题。比如,2016年4月吉非替尼化合物专利到期,2016年10月由我国药企生产的吉非替尼片即作为首个仿制品种优先审评审批获准上市,每盒价格1600元。该药原研药价格也从每盒5000多元降至2358元。

“不过,相比美欧等发达国家,我国批准上市的抗肿瘤药物在数量和时间上还存在一定差距。”药审中心有关专家说,目前他们正在探索如何加速国外已上市抗肿瘤新药在中国上市的审评审批路径,将首先针对临床急需、罕见的疾病用药进行基于境外数据的加速审评审批。同时,也鼓励开展全球同步研发,使中国患者可以尽早加入新药临床试验。

来源:光明日报

 

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